二、中药新药研究与开发的基本内容
中药新药研究与开发一般包括立题与设计、临床前研究、临床研究、申报与审批、正式生产几部分内容。
（一）立题与设计
中药新药研究是一项涉及药学、药理毒理、临床等多学科研究的系统工程，其中选题是新药研究的关键所在。中药新药研究选题时，应重点解决好选题的思路和研究开发，选题时应考虑疾病谱的变化、临床需求、技术、政策、风险等因素，应当提供处方来源和选题依据，国内外研究现状或生产、使用情况的综述，以及对该品种创新性、可行性等分析，包括已有国家标准的同类品种比较。对于中药还应提供有关传统医药的理论依据及古籍文献资料综述等，尤其是申请古代经典名方中药复方制剂，应充分总结古代经典名方的处方、药材基原、药用部位、炮制方法、剂量、用法用量、功能主治等信息。
（二）临床前研究
1.药学研究 药学研究主要包括处方药味及其质量、剂型、生产工艺、质量研究及质量标准、稳定性等研究内容。中药新药研究应在中医药理论指导下，根据中药特点、新药研发的一般规律及不同研究阶段的主要目的，开展针对性研究，落实药品全生命周期管理，促进中药传承与创新，保证药品安全、有效、质量可控。
（1）处方药味及其质量 中药新药的处方药味（包括中药饮片、提取物等）应固定。明确药材的基原、药用部位、质量要求、饮片的炮制方法及质量标准等。应关注所用药材的产地、采收期、质量及其资源可持续利用等情况，以保障中药新药的质量稳定。
（2）剂型及制备工艺 制剂工艺研究关系到中药制剂的安全、有效与可控，应在中医药理论指导下，结合人用经验、各药味所含化学成分的理化性质和药理作用等，开展中药新药制备工艺研究。应进行剂型选择和制备工艺研究，明确前处理、提取、纯化、浓缩、干燥等方法及主要工艺参数；进行制剂成型工艺研究，明确所用辅料、成型工艺及主要工艺参数；进行中试和生产工艺验证，考虑商业规模生产设备的可行性和适应性。
（3）质量标准研究 药品质量的可控性是药品安全性和有效性的基础，任何药品均应建立相应的质量标准。中药新药药学研究应体现全生命周期管理，加强药材、饮片、中间体、制剂等全过程的质量控制研究，建立和完善符合中药特点的全过程质量控制体系。中药新药质量标准的内容一般包括：药品名称、处方、制法、性状、鉴别、检查、浸出物、指纹/特征图谱、含量测定、功能与主治、用法与用量、注意、规格、贮藏等。
（4）稳定性研究 药品的稳定性是指原料药及制剂保持其物理、化学、生物学和微生物学性质的能力。稳定性研究目的是考察原料药或制剂性质在温度、湿度、光线等条件影响下随时间变化的规律，为药品生产、包装、储存、运输条件和有效期的确定提供科学依据，以保障临床用药安全有效。稳定性研究是药品质量控制研究的主要内容之一，贯穿药品研究与开发的全过程，一般始于药品的临床前研究，在药品临床研究期间和上市后还应继续进行稳定性试验。根据研究目的和条件不同，稳定性研究内容可分为影响因素试验、加速试验和长期试验。
2.药理毒理研究
（1）药理学研究 药理学研究是通过动物或体外、离体试验，来获得药效学作用及其特点、药物作用机制等非临床有效性信息，包括主要药效学、次要药效学、安全药理学、药效学药物相互作用。对于具有人用经验、支持药物有效性，工艺路线、临床定位、用法用量等与既往临床应用基本一致的药物，注册时可适当减免或不提供药效学试验资料。
（2）药代动力学研究 非临床药代动力学研究是通过体外和动物体内的研究方法，揭示药物在体内的动态变化规律，获得药物的基本药代动力学参数，阐明药物吸收、分布、代谢和排泄的过程和特征；研究目的是为设计和优化临床试验的给药方案提供参考。
（3）毒理学研究 包括单次给药毒性试验，重复给药毒性试验，遗传毒性试验，生殖毒性试验，致癌性试验，依赖性试验，刺激性、过敏性、溶血性等与局部、全身给药相关的制剂安全性试验，其他毒性试验等。对于采用非传统工艺，且无人用经验的制剂，一般应进行全面的毒理学试验。对于采用传统工艺，具有人用经验的制剂，要求会有所区别。
非临床安全性评价包括安全药理学和毒理学研究内容，目的是发现中毒剂量、发现毒性反应、确定安全剂量范围、寻找毒性靶器官、判断毒性的可逆性。研究应当在《药物非临床研究质量管理规范》（GLP）认证的机构开展。
（三）临床研究
药学研究，临床前药理、毒理研究等完成后，即可申报进行临床研究。中药新药的临床研究包括临床试验和生物等效性试验，应按照《药物临床试验质量管理规范》（GCP）的有关规定，开展Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床研究。值得注意的是，目前的中药新药开发进一步重视人用经验对中药安全性、有效性的支持作用，强调构建中医药理论、人用经验和临床试验“三结合”的审评证据体系。
（四）申报与审批
在完成新药临床前研究后，药品注册申请人可依照法定程序和相关要求提出药物临床试验、药品上市许可、再注册等申请及补充申请，药品监督管理部门基于法律法规和现有科学认知进行安全性、有效性和质量可控性等审查，决定是否同意其申请。中药按照中药创新药、中药改良型新药、古代经典名方中药复方制剂、同名同方药等进行分类注册。
国家药品监督管理局建立了药品加快上市注册制度，支持以临床价值为导向的药物创新；对符合条件的药品注册申请，申请人可以申请适用突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序。在药品研制和注册过程中，药品监督管理部门及专业技术机构也会给予必要的技术指导、沟通交流、优先配置资源、缩短审评时限等政策和技术支持。